(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の2第1項の規定に基づき、下記について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
(1)指定番号：(R4薬)第550号
医薬品の名称：Maralixibat chloride
予定される効能又は効果：アラジール症候群
氏名又は名称：武田薬品工業株式会社
(2)指定番号：(R4薬)第551号
医薬品の名称：Maralixibat chloride
予定される効能又は効果：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症
氏名又は名称：武田薬品工業株式会社
(3)指定番号：(R4薬)第552号
医薬品の名称：ケノデオキシコール酸
予定される効能又は効果：脳腱黄色腫症
氏名又は名称：藤本製薬株式会社
(4)指定番号：(R4薬)第553号
医薬品の名称：Rilzabrutinib
予定される効能又は効果：慢性特発性血小板減少性紫斑病
氏名又は名称：サノフィ株式会社
(5)指定番号：(R4薬)第554号
医薬品の名称：エフガルチギモド アルファ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：慢性特発性血小板減少性紫斑病
氏名又は名称：アルジェニクスジャパン株式会社
(6)指定番号：(R4薬)第555号
医薬品の名称：apadamtase alfa／cinaxadamtase alfa
予定される効能又は効果：血栓性血小板減少性紫斑病
氏名又は名称：武田薬品工業株式会社